罕见病患者超说明书用药医保报销难 困境待解。50岁的周明安是一名脐尿管癌患者。他患的是一种罕见肿瘤，根据医学文献靠谱的线上股票配资，这种病的年发病率约为五百万分之一。经过手术等一系列治疗后，周明安目前每月需使用三种抗肿瘤药物。
尽管这三种药物被列进了医保目录中，但周明安却不能报销。参保地医保部门表示，只有当患者的病情符合药品法定适应症及医保限定支付范围时，才能由医保基金支付。由于这些药品说明书的适应症中和医保支付范围里没有列明“脐尿管癌”，因此无法通过医保报销。
这些药品并不是专门针对脐尿管癌的治疗药物。周明安就诊的中山大学肿瘤防治中心门诊记录显示，脐尿管癌目前无标准治疗方案，国际主流方案多参考肠癌治疗。类似情况在罕见肿瘤治疗中并不少见。专家指出，由于患者数量少，药企往往缺乏动力或条件针对某一罕见肿瘤开展临床试验，因此药品说明书中很难列明相关适应症，这为下一步的医保报销带来了阻碍。
周明安用药之后，病情控制得很稳定，但每个月约8000元的药费对他来说是一大负担。他使用的三种药物包括替雷利珠单抗、贝伐珠单抗和卡培他滨，都因涉及“超说明书用药”而无法报销。超说明书用药是指药品使用超出国家药监部门批准的说明书范围，包括适应症、剂量、给药途径或适用人群等。上述三种药品的说明书中并未列明脐尿管癌这一适应症。
2020年4月，周明安因反复血尿到医院检查，随后被诊断为脐尿管癌。接受手术等治疗后，他的病情一度稳定，但仍需定期用药。根据他提供的治疗费用明细，贝伐珠单抗注射液每支850元，每月用6支，费用为5100元；替雷利珠单抗注射液每瓶1253.53元，每月用2瓶，共计2507.06元；卡培他滨每月要花137.94元。三种药品合计7745元。周明安每月收入仅3000多元，治病让他入不敷出。
今年5月，周明安通过12345政府服务热线向参保地广东省佛山市反映医保无法报销的问题。佛山市医疗保障局顺德分局回复称，根据《基本医疗保险用药管理暂行办法》第二十三条规定，参保人使用医保目录内药品发生的费用，需符合“诊断、治疗与病情相符，符合药品法定适应症及医保限定支付范围”等条件，才可由基本医疗保险基金支付。医保部门建议患者与医生进一步沟通，考虑调整治疗方案，使用其他可报销药品。
周明安随后前往医院咨询医生。中山大学肿瘤防治中心6月9日的门诊记录显示，脐尿管癌属于罕见肿瘤，目前无标准治疗方案，国际主流方案多参考肠癌治疗。医生建议继续维持现有治疗方案。
类似困境也出现在其他罕见病患者身上。结节性硬化症已被列入我国罕见病目录，但许多患者仍面临超说明书用药问题。例如，西罗莫司用于控制体内相关肿瘤生长，但药品说明书适应症中没有“结节性硬化症相关肿瘤”。还有部分患者需要用氨己烯酸控制癫痫，但说明书中的适用人群只写明了“1个月至2岁婴儿痉挛症患者”。
专家指出，在罕见肿瘤领域，超说明书用药的矛盾更为突出。罕见肿瘤患者数量少，药企缺乏动力或条件针对某一罕见肿瘤开展临床试验，导致药品说明书中很难列明相关适应症。类似问题也存在于儿童肿瘤领域。受医学伦理等因素限制，儿童较少参与新药临床试验，导致部分新药缺乏儿童适应症，可能出现“超适用年龄”的超说明书用药问题。
专家建议通过真实世界数据推动适应症拓展。如果临床上已经存在较多某类超适应症用药实践，医生、患者和药品使用情况应被系统记录，形成可靠的真实世界数据，用以证明某种药物对相应罕见肿瘤具有明确疗效和可控风险。药企可以基于这些数据进一步开展研究，推动药监部门审评相关适应症。待适应症获批后，再进一步推动进入医保支付范围。相关部门也已经关注到这一需求靠谱的线上股票配资，并采取措施推进药品使用说明书更新改革。
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